En México, el 44% de los medicamentos huérfanos son Biotecnológicos, el 5% Hemoderivados y el resto Farmoquímicos.
Los medicamentos huérfanos son los destinados a la detección, prevención y tratamiento de enfermedades raras; las que tienen una prevalencia de hasta 5 personas por cada 10 mil habitantes. En el pasado, se consideró que la industria farmacéutica carecía de interés en desarrollar este tipo de medicamento. Sin embargo, las últimas tendencias en adquisiciones y fusiones comerciales indican que en el 28% de los casos, hay medicamentos huérfanos en alguna etapa de desarrollo en la compañía más pequeña.
En el mundo han existido diversos parteaguas locales, favoreciendo el desarrollo y comercialización de medicamentos que atienden enfermedades raras. Por ejemplo, en 1983 el congreso norteamericano aceptó el Acta de Medicamentos Huérfanos; con ello se sensibilizó la agenda de la Food Drug Administration, FDA, (otorgando asesorías a detalle en el diseño de protocolos clínicos, siete años de exclusividad comercial e incluso créditos en impuestos relacionados con el desarrollo de estos productos).
En México, fue hasta 2010 que se establecieron los requisitos para reconocer a un medicamento como huérfano. Y hasta el año 2012, en el que la Ley General de Salud incluyó la definición de medicamento huérfano. Con ello, al año 2012 se han reconocido 27 medicamentos como huérfanos. La FDA tiene reconocidos más de 400.
Dos de los medicamentos más importantes de los últimos 20 años fueron de inicio, aprobados como medicamentos huérfanos: la eritropoyetina y el rituximab (ambos biotecnológicos). Posteriormente ampliaron sus indicaciones médicas permitiéndoles llegar a consagrarse como blockbusters. Esta estrategia que suaviza de inicio
el arduo camino regulatorio, es dominada desde hace años por gigantes farmacéuticos como Novartis, GSK y Roche.
Otra ventaja importante que tienen como estrategia empresarial los medicamentos huérfanos, es el costo de su desarrollo. Mientras que la industria Farmoquímica (y no se diga la Biotecnológica), reporta costos de desarrollo de al menos 3400 millones de dólares, el costo de desarrollo de medicamentos para enfermedades raras es de 500 millones de dólares. Por su puesto, esto también se ve reflejado en los tiempos de desarrollo.
No todo es miel sobre hojuelas, es evidente que el desarrollo de los medicamentos huérfanos tiene sus inconvenientes. Iniciando con la dificultad de localizar y reclutar pacientes, seguido con un retorno de la inversión bastante limitado que es compensado con precios de tratamientos muy altos (hasta 400 mil pesos mensuales por paciente).
Por: Cecilia Padierna Mota
Gerente de Inteligencia Competitiva en LEI, Laboratorios de Especialidades Inmunológica
